L’administration américaine des aliments et des médicaments a approuvé aujourd’hui un traitement médical novateur utilisant l’édition des gènes Crispr. Appelé Casgevy, le traitement vise à traiter les patients atteints de drépanocytose, une maladie héréditaire du sang qui affecte plus de 100 000 personnes aux États-Unis. Le Royaume-Uni a approuvé le traitement novateur le 16 novembre. Le traitement est fabriqué par Vertex Pharmaceuticals de Boston et Crispr Therapeutics de Suisse. Le traitement vise à éliminer les épisodes de douleur invalidante qui sont une caractéristique de la drépanocytose. Il consiste à éditer les cellules des patients en dehors du corps pour annuler le défaut génétique qui cause la maladie. Les adultes et les enfants de 12 ans et plus ayant fréquemment des attaques de douleur seront éligibles à le recevoir. Le traitement est conçu pour être administré une seule fois, avec des bénéfices potentiellement durables pendant des années, voire des décennies. «C’est une étape majeure», déclare Vence Bonham, directeur adjoint par intérim du National Human Genome Research Institute au National Institutes of Health. «Cela pourrait vraiment changer la vie des individus et réduire la charge des épisodes de douleur.» La FDA prendra une décision d’ici le 30 mars sur l’éventuelle approbation du traitement pour la thalassémie bêta, une maladie sanguine apparentée. L’approbation du Royaume-Uni du 16 novembre a inclus la drépanocytose et la thalassémie bêta.
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