L’ère de la médecine Crispr est arrivée

Jimi Olaghere se retrouvait si souvent aux urgences que l’hôpital lui avait réservé un lit. La drépanocytose dominait sa vie. Un défaut génétique dont il était né signifiait que, contrairement aux autres personnes dont les globules rouges sont flexibles et ronds, les siens étaient collants et en forme de croissant. Les cellules se regroupaient, bloquant le flux sanguin et déclenchant d’effroyables crises de douleur. Il prenait des analgésiques pour gérer les épisodes, mais les médicaments ne l’aidaient pas toujours. « C’était un cirque, allant d’un spécialiste à l’autre et détruisant constamment mon corps avec une quantité incalculable de pilules d’ordonnance, tout cela dans l’espoir de trouver une once de ce que c’est que d’être en vie », a déclaré Olaghere à un comité consultatif de la Food and Drug Administration des États-Unis en octobre. Lorsqu’une opportunité s’est présentée de participer à un essai clinique qui utiliserait l’édition de gènes Crispr dans une tentative de corriger définitivement sa maladie, il n’a pas hésité. Aujourd’hui, plus de trois ans après avoir reçu le traitement unique, Olaghere est pratiquement indolore. « Ma qualité de vie a atteint de nouveaux sommets », a-t-il déclaré lors de son témoignage. Le traitement que Olaghere a reçu a été approuvé au Royaume-Uni le 16 novembre, aux États-Unis le 8 décembre et en Europe le 15 décembre sous le nom de marque Casgevy. Il s’agit du premier traitement médical disponible au monde à utiliser la technologie Crispr. D’autres sont en cours de développement. La technologie est sur le point de radicalement changer la vie des patients atteints de drépanocytose – et, éventuellement, celle de beaucoup d’autres. « C’est le début de l’ère des médicaments Crispr », déclare Jennifer Doudna, une biochimiste de l’Université de Californie, Berkeley, qui a partagé le prix Nobel de chimie en 2020 pour son rôle dans le développement de la technique d’édition de gènes. « Je pense que cela suggère que nous sommes au bord d’une véritable transformation de la médecine », a-t-elle déclaré à propos de l’approbation de Casgevy.