À la fin de l’année 2023, nous avons été témoins d’un moment important dans l’histoire de la médecine : Pour la première fois, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé une thérapie utilisant l’édition génétique Crispr. Cette nouvelle thérapie a été développée par Crispr Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals pour traiter la drépanocytose, une affection causée par une mutation d’une seule lettre dans le code génétique, qui était depuis longtemps connue mais négligée par la communauté scientifique depuis des décennies. C’est une étape majeure dans l’édition génétique en médecine, et spécifiquement pour la communauté de la drépanocytose, qui attendait depuis longtemps de meilleures options de traitement. Les perspectives pour cette thérapie sont meilleures que ce que nous aurions pu espérer. Victoria Gray, l’une des premières patientes aux États-Unis à recevoir la thérapie dans le cadre d’un essai clinique, est sans symptômes quatre ans plus tard. En effet, cela pourrait se révéler non seulement une thérapie, mais aussi un remède. D’autres thérapies basées sur Crispr sont en cours de développement pour traiter des maladies telles que l’hypercholestérolémie, les maladies inflammatoires et les infections chroniques. Mais ce n’est pas encore le moment de se reposer sur les lauriers dans le domaine des thérapies d’édition génétique : La course ne fait que commencer. Laissez-moi vous mettre cela en contexte. Lorsque mes collègues et moi avons publié en 2012 comment Crispr pouvait être utilisé pour l’édition du génome, nous aurions à peine pu imaginer qu’à peine 11 ans plus tard, une thérapie approuvée serait sur le marché américain. Dans le domaine de la recherche médicale, cette période allant du papier au patient est incroyablement rapide. Mais « rapide » dépend du point de vue. Chaque semaine, je reçois des courriels de personnes du monde entier qui espèrent que Crispr pourrait les aider, leurs enfants, leurs parents, leurs amis. Parce que Crispr peut être facilement adapté pour cibler différentes régions du génome, il offre un nouvel espoir aux personnes atteintes de maladies génétiques rares et négligées. Une thérapie en 12 ans n’est pas assez rapide si vous êtes celui qui attend. Cette histoire provient du WIRED World en 2024, notre récapitulatif annuel des tendances. Lisez plus d’histoires de la série ici – ou téléchargez une copie du magazine.
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