Thérapie génique qui sauve des vies pour les enfants est le médicament le plus cher au monde à 4,25 millions de dollars.

Dans un triomphe médical, l’administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments a approuvé lundi une thérapie génique qui semble vaincre une maladie rare et tragique qui vole progressivement aux enfants leur capacité de parler, de bouger et de penser, les menant à un état végétatif et à la mort. Pour ceux qui commencent à décliner dès la petite enfance, beaucoup meurent avant l’âge de 5 ans. Mais, avec la nouvelle thérapie, 37 enfants dans un premier essai étaient tous encore en vie à l’âge de 6 ans. La plupart pouvaient encore parler, marcher seuls et performer normalement aux tests de QI, ce qui était inédit chez les enfants non traités. Certains des premiers enfants traités sont maintenant suivis depuis jusqu’à 12 ans, et ils continuent de bien se porter. Cependant, le triomphe s’est transformé en aigreur aujourd’hui, mercredi, alors que la société derrière la thérapie, Lenmeldy, a fixé le prix pour le marché américain à 4,25 millions de dollars, en faisant le médicament le plus cher au monde. Le prix est de 310 000 dollars plus élevé que ce que les experts ont calculé comme étant le prix maximal équitable pour le médicament salvateur ; l’Institut pour l’évaluation clinique et économique, ou ICER, a donné une fourchette en octobre dernier allant de 2,29 millions à 3,94 millions de dollars. Le prix soulève des questions quant à savoir si les plans d’assurance santé étatiques, fédéraux et privés pourront couvrir les coûts. « Sauf si les États l’ont alloué de manière appropriée, et ont examiné le pipeline de médicaments, ils pourraient ne pas être prêts pour ce qui pourrait être des augmentations de coûts significatives », a déclaré Edwin Park, professeur de recherche à l’École de santé publique McCourt de l’Université de Georgetown, à CNN. Il est également incertain que le médicament puisse atteindre les enfants qui en ont besoin à temps. Lenmeldy doit être administré avant le développement des symptômes ou tôt lors du développement des symptômes chez les enfants. Cependant, le diagnostic de la condition génétique rare peut être lent, et de nombreux enfants traités jusqu’à présent ont été identifiés car des frères et sœurs plus âgés, désormais trop âgés pour le traitement, ont développé la condition en premier. Par exemple, une mère dont la fille de 8 ans avec la condition ne peut plus parler ou bouger, a des crises fréquentes et nécessite une sonde d’alimentation et 28 médicaments différents a parlé à Stat. Pendant ce temps, le frère de 3 ans de l’enfant, qui a la même mutation génétique, est un tout-petit typique—il a pu recevoir le nouveau traitement quand il avait six mois. Pour l’obtenir, la famille l’a emmené à Milan, en Italie, où Lenmeldy a été développé pour la première fois. Il a été approuvé pour une utilisation en Europe en 2021.