Dans une première mondiale, les cellules d’anticorps d’un patient ont été génétiquement modifiées.

Nos cellules B nous aident à prévenir la maladie. Leur travail consiste à fabriquer des anticorps, des protéines du système immunitaire qui luttent contre les virus et les autres envahisseurs étrangers. Et ils fabriquent beaucoup d’anticorps – des milliers d’entre eux chaque seconde. Et si ces usines d’anticorps pouvaient être mises à profit pour fabriquer d’autres choses dont le corps a besoin? C’est l’idée derrière un essai lancé par la société de biotechnologie de Seattle Immusoft. La société a annoncé aujourd’hui que ses scientifiques ont génétiquement programmé les cellules B d’un patient et les ont réintroduites dans son organisme dans le but de traiter la maladie. C’est la première fois que des cellules B génétiquement modifiées ont été testées sur une personne. Le patient souffre d’un trouble génétique connu sous le nom de mucopolysaccharidose de type I, ou MPS I. Son corps ne produit pas l’enzyme essentielle qui aide à décomposer les sucres à longue chaîne à l’intérieur des cellules. Sans cette enzyme, ces sucres s’accumulent dans les yeux, le cœur, les os et d’autres endroits. Les effets sont mortels. Les patients ont des yeux troubles, des problèmes respiratoires, des difficultés cognitives et des organes agrandis. Ceux qui souffrent de la forme la plus grave de la maladie meurent en bas âge. Les autres peuvent vivre jusqu’à leurs vingt ou trente ans. Les patients sont actuellement traités par des perfusions hebdomadaires de l’enzyme que leur corps manque. La thérapie doit être administrée pour toute la durée de la vie du patient. En général, un gène appelé IDUA fournit les instructions nécessaires à la fabrication de cette enzyme, mais les personnes atteintes de MPS I ont une mutation dans ce gène. Le but d’Immusoft est de contourner ce problème en incitant les cellules B d’une personne à fabriquer l’enzyme à la place. Les cellules B ont attiré Immusoft en raison de leur capacité à fabriquer en grande quantité des protéines. Si les cellules B d’une personne pouvaient fournir en continu cette enzyme, cela pourrait éliminer la nécessité de perfusions régulières.