L’Age de la Medicine Crispr Est Arrived

Jimi Olaghere avait l’habitude de finir à l’hôpital si souvent que le lit lui était réservé. La maladie de drépanocytose a dominé sa vie. Un défaut génétique dont il est né signifiait que, contrairement à la plupart des gens dont les globules rouges étaient souples et ronds, les siens étaient collants et en forme de croissant. Les cellules se regroupaient, bloquant le flux sanguin et déclenchant d’effroyables crises de douleur. Il a pris des analgésiques pour gérer les épisodes, mais les médicaments ne l’ont pas toujours aidé. «C’était un cirque, sautant d’un spécialiste à l’autre et détruisant constamment mon corps avec une quantité infinie de pilules d’ordonnance, toutes dans l’espoir de trouver une parcelle de ce que c’est que d’être en vie», a déclaré Olaghere à un comité consultatif de la FDA en octobre. Lorsque l’occasion s’est présentée de participer à un essai clinique visant à corriger de manière permanente sa maladie à l’aide de l’édition de gènes Crispr, il n’a pas hésité. Aujourd’hui, plus de trois ans après avoir reçu le traitement unique, Olaghere est pratiquement exempt de douleur. «Ma qualité de vie a atteint de nouveaux sommets», a-t-il déclaré lors de son témoignage. Le traitement reçu par Olaghere a été approuvé au Royaume-Uni le 16 novembre, aux États-Unis le 8 décembre et en Europe le 15 décembre sous la marque Casgevy. Il s’agit du premier traitement médical disponible publiquement au monde à utiliser la technologie Crispr. D’autres sont en cours de développement. La technologie est sur le point de changer radicalement la vie des patients atteints de drépanocytose – et, à terme, celle de beaucoup d’autres. «C’est le début de l’ère des médicaments Crispr», déclare Jennifer Doudna, biochimiste à l’université de Californie à Berkeley, qui a partagé le prix Nobel de chimie en 2020 pour son rôle dans le développement de la technique d’édition de gènes. «Je pense qu’elle suggère que nous sommes au bord d’une véritable transformation de la médecine», a-t-elle déclaré de l’approbation de Casgevy.