L’administration des aliments et médicaments des États-Unis a approuvé aujourd’hui un traitement médical novateur utilisant l’édition génétique Crispr. Appelé Casgevy, le traitement vise à traiter les patients atteints de drépanocytose, une maladie héréditaire du sang qui affecte plus de 100 000 personnes aux États-Unis. Le Royaume-Uni a approuvé le traitement novateur le 16 novembre. Le traitement est fabriqué par Vertex Pharmaceuticals de Boston et Crispr Therapeutics de Suisse. Le traitement vise à éliminer les épisodes de douleur invalidante qui sont une caractéristique de la drépanocytose. Il consiste à modifier les cellules des patients en dehors du corps pour annuler le défaut génétique qui cause la maladie. Les adultes et les enfants de 12 ans et plus souffrant d’attaques de douleur fréquentes pourront en bénéficier. Le traitement est conçu pour être administré une seule fois, avec des bénéfices potentiellement durables pendant des années ou potentiellement des décennies. «C’est une étape majeure», déclare Vence Bonham, directeur adjoint par intérim du National Human Genome Research Institute au National Institutes of Health. «Cela pourrait vraiment changer la vie des individus et réduire le fardeau des épisodes de douleur.» La FDA décidera le 30 mars si le traitement devrait également être approuvé pour la thalassémie bêta, une maladie sanguine apparentée. L’approbation du Royaume-Uni en novembre incluait la drépanocytose et la thalassémie bêta.
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