L’administration américaine des aliments et des médicaments a aujourd’hui approuvé le premier traitement médical de ce type utilisant l’édition des gènes Crispr. Appelé Casgevy, ce traitement vise à traiter les patients atteints de drépanocytose, une maladie héréditaire du sang qui affecte plus de 100 000 personnes aux États-Unis. Le Royaume-Uni l’a approuvé pour la première fois le 16 novembre. Ce traitement est fabriqué par Vertex Pharmaceuticals de Boston et Crispr Therapeutics de Suisse. Il vise à éliminer les episodes de douleur invalidante qui sont une caractéristique de la drépanocytose. Il consiste à modifier les cellules des patients en dehors du corps pour annuler le défaut génétique qui cause la maladie. Les adultes et les enfants de plus de 12 ans ayant des attaques de douleur fréquentes seront admissibles à ce traitement. Il est conçu pour être administré une seule fois, avec des bénéfices potentiellement durables pendant des années, voire des décennies. « C’est une étape importante », déclare Vence Bonham, directeur adjoint intérimaire du National Human Genome Research Institute (NHGRI) des National Institutes of Health. « Cela pourrait vraiment changer la vie des individus et réduire la charge des épisodes de douleur. » La FDA décidera le 30 mars si le traitement doit également être approuvé pour la thalassémie bêta, une autre maladie du sang. L’approbation du Royaume-Uni du 16 novembre comprenait la drépanocytose et la thalassémie bêta.
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