Le seul énorme obstacle se dressant sur le chemin du progrès en médecine de l’édition de gènes.

La médecine a entamé une nouvelle ère dans laquelle les scientifiques disposent des outils pour modifier directement le patrimoine génétique humain, créant ainsi le potentiel de traiter ou même de guérir définitivement les maladies en éditant quelques brins d’ADN problématiques. Et CRISPR, la technologie d’édition génétique dont les créateurs ont remporté le prix Nobel de chimie en 2020, est le visage de cette nouvelle normalité. L’utilisation novatrice de CRISPR des protéines bactériennes pour cibler les gènes porteurs de maladies a remodelé la recherche médicale au cours de la dernière décennie. Alors que l’édition génétique existe depuis plus de 30 ans, les scientifiques peuvent utiliser CRISPR pour éditer des génomes plus rapidement, à moindre coût et avec plus de précision qu’avec les méthodes d’édition génétique précédentes. En conséquence, les chercheurs ont acquis beaucoup plus de contrôle sur l’endroit où un gène est inséré et quand il est activé. Cela a ensuite ouvert la porte à une nouvelle classe de meilleures thérapies géniques – des traitements qui modifient ou remplacent les gènes des personnes pour lutter contre une maladie. En décembre dernier, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le tout premier traitement basé sur CRISPR, conçu pour traiter la drépanocytose. En février, le traitement, appelé Casgevy, a également été approuvé par la Commission européenne. Il rejoint la douzaine environ de thérapies géniques pré-CRISPR déjà disponibles pour les patients. Au début de mai, les premiers patients ont commencé à recevoir le traitement. Mais il existe un obstacle significatif à la maximisation du potentiel de CRISPR pour le développement de nouvelles thérapies : le manque de diversité dans la recherche génétique.