Une thérapie d’édition de gènes basée sur CRISPR approuvée pour la première fois par la FDA

Dans une décision sans précédent, la FDA a approuvé deux nouveaux médicaments pour le traitement de la drépanocytose chez les patients de 12 ans et plus, dont un – le médicament Casgevy de Vertex – est la première utilisation approuvée de la technologie d’édition du génome CRISPR aux États-Unis. Lyfgenia de Bluebird Bio est également une thérapie génique cellulaire, mais elle utilise une technique de modification génétique différente pour administrer des cellules souches modifiées au patient. Les deux approbations ouvrent de nouvelles voies pour le traitement de la drépanocytose, une maladie héréditaire du sang caractérisée par des globules rouges qui ne peuvent pas transporter correctement l’oxygène, ce qui entraîne des crises vaso-occlusives douloureuses (VOC) et des lésions des organes. La maladie est particulièrement courante chez les Afro-Américains et, dans une moindre mesure, chez les Américains d’origine hispanique. Les greffes de moelle osseuse sont actuellement le seul remède pour la drépanocytose, mais elles nécessitent des donneurs bien assortis et impliquent souvent des complications. Pendant que les deux médicaments approuvés utilisent des techniques d’édition génétique, l’édition du génome CRISPR / Cas9 de Casgevy fonctionne en coupant ou en enlevant l’ADN dans des zones sélectionnées. Les patients subissent d’abord une prise de sang afin que leurs propres cellules souches puissent être isolées et éditées avec CRISPR. Ils subissent ensuite une forme de chimiothérapie pour éliminer certaines cellules de la moelle osseuse, de sorte que les cellules souches éditées puissent être transplantées en une seule infusion.